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世界首个脐带血制剂获美国“最佳生物技术产品奖”提名

造血干细胞移植是近年来临床研究的重点,而脐带血在血液疾病领域一直被寄予厚望。2011年11月10日,美国FDA批准了首个造血祖细胞- 脐带(HPC-C)细胞产品—HEMACORD上市,这是目前为止首个获准上市的脐带血产品。就在昨天,纽约血液研究中心Milstein脐带血计划研究小组宣布,HEMACORD®获得美国GALIEN基金会“最佳生物技术产品奖”提名,该奖项将颁发给那些在过去五年内由美国食品和药品管理局(FDA)批准上市致力于改善人类生存状况的产品。据悉,颁奖仪式将于10月22日在纽约举行。与HEMACORD®共同获得提名角逐该奖的有13个生物技术产品。这次提名证实了脐带血在血液疾病治疗领域的重要作用。

首个脐带血产品

脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液,通常是废弃不用的。近十几年的研究发现,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于造血干细胞移植,治疗多种疾病。因此,脐带血已成为造血干细胞的重要来源,特别是无血缘关系造血干细胞的来源。也是一种非常重要的人类生物资源。

20多年前,纽约血液中心(NYBC)Lindsley F. Kimball研究所的Pablo Rubinstein博士和其他几位科学家首次提出国家脐带血库这一概念。他们建议建立国家脐带血库储存健康的脐带血作为现成的干细胞来源,以替代骨髓和外周血干细胞捐赠。由于许多患者没有与其相匹配的骨髓捐赠从而无法进行干细胞移植治疗,国家脐带血库储存的脐带血或许可以提供相关干细胞。

1992年,纽约血液中心成立第一个公共脐带血库(NCPC)。目前,该血库储存的脐带血数量已超过六万份,并且已经向全球超过五千名患者提供了用于干细胞移植的脐带血。

与NCPC合作的妇产医院的大部分母亲都愿意捐献出自己的胎盘和脐带干细胞,用于公益事业。除了给来自世界各地的患者提供脐带血干细胞,纽约血液中心、Howard P. Milstein脐带血中心和NCBP还致力于干细胞治疗的研究。

纽约血液研究中心主任Howard P. Milstein说:“在过去一段时间,存在于胎盘和脐带中的血液一度被认为是医疗废物。后来,国家脐带血计划(NCBP)主任Pablo Rubinstein提议,将脐带血干细胞用于临床治疗。正是由于他这一富有远见的提议,20多年来,脐带血挽救了世界各地成千上万人的性命。最终,HEMACORD®成为第一个获得FDA认证的干细胞产品,Pablo Rubinstein博士改变了医学研究的方向。”

HEMACORD适用于造血系统紊乱患者的造血干细胞移植过程。HEMACORD含有人体脐带血中的造血组细胞(HPCs),HPCs输给患者后,造血组细胞就会移动到骨髓,进行分裂和成熟。当成熟的细胞进入血液,就会恢复部分或者全部血细胞的数量和功能,包括免疫功能。

FDA生物研究和评估中心主任Karen Midthun,M.D.,说:“脐带血造血组细胞疗法,为那些身体紊乱患者,提供了挽救生命的的可能。

脐带血临床应用历史

20世纪80年代,科学家发现脐带血能救人于危难。1988年10月,法国巴黎圣路易医院与美国印第安纳大学医学院合作,首次进行白细胞抗原(HLA)相合的同胞间脐带血造血干细胞移植(CBSCT),成功地救治了一名范可尼氏贫血患儿,开创了人类造血干细胞移植(HSCT)的又一新纪元。而在此之前,这种病需要进行骨髓移植治疗。此后,法、美、澳等国又陆续对另外几名范可尼氏贫血及其他几种疾病的患儿进行了CBSCT,绝大部分成功。

1992年,美国在纽约建立了第一家公立脐带血银行。

1993年,美国纽约血液中心与美国杜克大学医学中心合作,在世界上率先采用脐带血库冻存的脐带血干细胞(HSC),分别对两名急性淋巴细胞型白血病患儿实施了HLA相合的无关供者以及HLA不合的同胞间CBSCT,均获成功。同年,美国杜克大学成功地完成了异体脐带血干细胞移植手术,并且医生们还用脐带血救治了已经成年的血液病患者。而且,科学家还证明,脐带血细胞比骨髓移植细胞更容易被人体接受。

2005年12月16日,美国前总统布什在美国国会通过的脐带血干细胞法案上签字,使其正式在美国全国范围内生效成为法律。该法律将为美国脐带血干细胞研究和治疗提供上亿美元的资金。《干细胞治疗与研究法案》在国会接受投票表决时,高票通过。

我国在20世纪90年代初,个别医科大学着手进行脐带血采集、分离、冻存、功能鉴定的探讨。

1998年,军事医学科学院附属医院免疫室与中山医科大学合作,率先对一名地中海贫血患儿实施了脐带血移植并获得成功。随后,河南医科大学对两例急性白血病的脐带血移植亦获较好疗效。

2001年4月18日,经济学博士季兴旺将自己刚出生的女儿的脐带血存入了有“生命银行”之称的天津脐带血造血干细胞库,成为中国自体存储脐带血的第一人。

2002年9月,北京市脐带血库正式建立,同年11月,天津脐带血库正式建立。

2006~2008年,上海、广东、四川、山东脐带血库也相继建立。

警惕脐带血保存商业炒作

近些年来,保存脐带血成了热点,一些商家将保存脐血干细胞比喻成自己准备“健康修复包”或“购买健康保险”,多数广告声称脐带血造血干细胞是孩子一生只有一次机会保留的重要个人生物资源,储存了孩子的脐带血就等于储存了孩子的一份生命备份,脐带血不仅已能有效地治疗几十种难治性疾病和多种不治之症,而且它所能治疗的疾病种类还在不断地增加。自体储存的脐带血一旦需要使用时,不需配型,细胞活性强,无免疫排斥的危险,移植成活率高,治愈率高,医疗费用低,另外储存的脐带血还能对家庭其他成员有一定的保障。从未来的发展看,脐带血干细胞具有极高的医学价值:它将是器官克隆的种子;修复衰老组织器官,抵抗人体衰老的手段;是攻克癌症的武器;神经脊髓损伤的治疗也已经进入临床试验阶段。

真实情况真是这样吗?海军总医院血液科专家杨教授明确表示:自体脐带血绝不是包治百病的灵丹妙药,因此,自体保存脐带血的商业炒作远大于实际价值。法国巴黎圣-路易医院格卢克曼教授表示,建设脐血干细胞库对严肃的临床治疗和科学研究具有重要意义,它可以为研究和治疗提供极其珍贵的干细胞,但这与某些宣传的内容有较大距离。鉴于有效保存脐血干细胞的费用和全世界干细胞研究现状,一定要警惕与保存脐血干细胞有关的商业炒作行为。

实际上,关于脐带血移植有以下五件事实:

1、脐带血移植只适用于10岁以下儿童。目前它只适用于10岁以下的儿童移植的需要,因为脐带血的数量有限,一名新生儿的脐带血一般为50到120毫升,其中干细胞数量更少,对于体重在40公斤以上的成年人来说,脐带血中的造血干细胞数量对于移植治疗疾病来说是不足的。这意味着,自体储存如果用于成年,用量可能出现不足,需要找公共库或其他方式求助。

2、脐带血移植只是辅助治疗方式。脐血自体移植治疗疾病是有前提的,比如对于遗传性疾病、产妇怀孕时患病都没有意义。现在脐带血应用临床更多的是作为一种辅助治疗手段,并不是根治许多恶性疾病的最有效手段。

3、自体移植脐带血尚无成功先例。利用异体脐带血移植是已经得到临床验证的医疗手段,但自体移植获得成功的,全世界尚无一例报道。试想,一个本身得了白血病、再生障碍性贫血或其他血液病的患者,他出生时储存的脐带血很可能也带有血液病的遗传因子,如果用自己的脐带血进行移植,以后复发可能性非常大。

4、脐带血存储成本较高,目前各种血液病加在一起需要做移植的在十万分之四到十万分之七左右,从概率上来讲是一个小概率或说是极小概率事件。而一般一份脐血处理成能够保存的干细胞,仅直接成本就要5000元,而标本储存在液氮里每年每份的成本为500~600元,储存脐血所需要的花费比较高。对于患有先天基因缺陷的病人,即使保存了脐带血,他们的脐带血干细胞中也可能存在导致疾病的遗传基因,这种情况下脐带血也没有使用价值。当然,如果在移植之前,能够用基因疗法修正脐带血中的突变基因,那么是可以用自己的脐带血进行治疗的。但是,在近期内,还不可能做到这一点。

5、脐带血暗藏污染风险。脐带血采集的是胎儿娩出断脐、胎盘和母体完全分离后,残留在胎盘和脐带中的血液;抽取时是在脐带结。脐血采集是一个非常关键的程序,很多脐血都是在采集的时候受到污染的,因为胎盘和脐带经过产道的时候已经被细菌污染。然而,并不是所有医院都具备采集脐血的条件,因为有的医院产房里消毒条件较差。脐血一旦受污染就应该废弃。使用受细菌污染的脐血将直接威胁到脐血使用者的生命。

“很多人以为存了孩子的脐带血,就是给孩子买了份‘大病保险’,其实由于白血病等疾病的发病率大约是十万分之七左右,这些脐带血的未来使用几率是非常小的。”杨教授表示,理论上认为,回输保存的自体脐带血干细胞,可以帮助病人重建造血和免疫系统。不过,目前世界上还没有此类成功的病例。“说自体脐带血可以治疗自身疾病,尚缺乏足够的科学认证和根据。”

法国国家健康和医学研究所的卡恩教授也表示,将从脐血中提取的干细胞用于治疗白血病和免疫缺陷等疾病已不是新鲜事,但储存脐血干细胞还无法起到某些宣传所说的“健康修复包”的作用。卡恩说,利用脐血干细胞进行健康修复还处于研究阶段。即使是将胚胎干细胞用于治疗目前也仍很不成熟,比如有研究人员将胚胎干细胞注入小鼠脑子里,他们原本希望其发育成神经组织,结果却长成了骨头。这位专家因此告诫:切莫轻信有关保存脐血干细胞的商业宣传。
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